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06/11/2008

Naissance du 1er traitement pour les bébés-bulle

L'ADA-SCID, c'est cette maladie qui fait que les enfants sont sans défenses immunitaires et doivent être maintenus en isolement dans des chambres stériles d'où leur nom de "bébés-bulle". Elle est provoquée par l'absence d'une protéine, l'enzyme ADA, due à une anomalie sur le gène qui code cette enzyme.

Un traitement efficace est la greffe de moelle osseuse d'un donneur compatible. Encore faut-il qu'il existe, ce qui est rare (20% des malades ont un frère ou une sœur compatibles). On peut aussi injecter à l'enfant une enzyme bovine, toutes les semaines, à vie, mais l'effet est souvent partiel. D'où l'idée de trouver un moyen de "réparer le gène" pour guérir complètement la maladie. C'est ce qu'ont réussi des chercheurs italiens.

En 1995, Maria Grazia Roncarolo, directrice de l'Institut Téléthon de thérapie génique de Milan (Tiget) et ses collègues commencent leurs recherches. Quelques années plus tard, ils traitent leurs premiers malades, des enfants qui n'ont aucun donneur de moelle compatible et dont les États ne remboursent pas le traitement par enzyme bovine. Le traitement se révèle un succès.

aleyna.JPGDouze enfants ont déjà guéri grâce à cette nouvelle thérapie, comme Aleyna que l'on voit ici sur cette photo tenant la main du Pr Roncarolo! Aujourd'hui, les chercheurs veulent passer à la vitesse supérieure et le proposer non plus dans le cadre d'un essai clinique mais en pratique courante. Pour cela, ils sont en train de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché, tout en peaufinant le protocole de production du "vecteur de gène-médicament" utilisé afin d'atteindre le meilleur profil en terme de qualité et de sécurité d'emploi.

Comment ça marche?
Ce traitement se fait en plusieurs étapes. D'abord, les médecins font un prélèvement de moelle osseuse pour y récupérer des "cellules souches hématopoïétiques". Ce sont des cellules qui donnent naissance à toutes les cellules de la moelle osseuse et à celles qui circulent dans le sang, comme celles du système immunitaire.

Ces cellules sont mises en culture 4 ou 5 jours avec des facteurs de croissance et un petit système ("vecteur") permettant d'y transférer le gène-médicament. Celle-ci deviennent alors capables de produire l'ADA. En parallèle, le malade est traité par un médicament permettant de "faire de la place" à ces cellules génétiquement transformées.

Elles sont alors réinjectées au malade et se différencient en cellules immunitaires. Au bout de quelques mois les défenses immunitaires deviennent proches de la normale et l'enfant peut commencer à vivre à l'air libre, normalement.

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