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18/11/2008

Aux quatre coins du monde, des chercheurs...

Partout dans le monde, des chercheurs mettent en commun leurs efforts pour réussir à reproduire le saut d'exon et obtenir un traitement sûr et efficace le plus rapidement possible.

En France, Luis Garcia et son équipe à l'Institut de myologie sont en train de tester chez des chiens le vecteur qui permettra le saut d'exon. En 2004, c'est son équipe qui était parvenue à restaurer l'expression de la dystrophine chez des souris mdx (le modèle murin de la dystrophie de Duchenne), grâce au transfert du gène U7 codant pour un ARN anti-sens.

En Italie, Yvan Torrente étudie le saut d'exon dans des cellules souches humaines modifiées avec le gène U7.

Ensemble, Luis Garcia et Yvan Torrente, étudient la possibilité de combiner l'utilisation de cellules souches musculaires de malades (cellules dites CD133+) et un lentivirus U7 pour restaurer la dystrophine (la protéine altérée dans la dystrophie musculaire de Duchenne) et régénérer la masse musculaire.

Au Japon et aux États-Unis, Takeshi Takeda progresse dans ses recherches sur les morpholinos, des petites molécules qui permettraient le saut d'exon en se fixant sur l'ARN messager.

Aux Pays-Bas, Judith Van Deutekom explore la voie des oligonucléotides anti-sens, l'astuce probablement la plus avancée à ce jour puisqu'un essai a été lancé au niveau européen chez des enfants atteints de la maladie de Duchenne... Une autre note vous en dira plus long sur cet incroyable essai...



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Écrit par : Bill | 13/01/2012

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