Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

18/11/2008

L'essai contre la Progéria a démarré!

C'était le 6 octobre dernier. Le premier essai clinique concernant la Progéria, cette maladie du vieillissement accéléré, a été lancé !

Il n'aura fallu que 5 ans pour passer de la théorie à la pratique. Si tout s'est fait si rapidement entre les essais réussis chez la souris et le passage à l'essai chez des enfants malades c'est d'une part parce que la Progéria ne bénéficie pour l'instant d'aucun traitement et d'autre part parce que les médicaments qui vont être prescrits dans cet essai sont déjà disponibles sur le marché !

Le traitement consiste en effet à combiner deux molécules de deux grandes familles : les statines, indiquées dans le traitement des plaques d'athérome -pour éviter qu'elles bouchent les artères- et la prévention des risques cardiovasculaires, et les aminobiphosphonates, utilisés dans le traitement de l'ostéoporose -pour éviter les fractures-.

Chez les souris, cette bithérapie a permis de ralentir la progression de la maladie. Des bénéfices ont été observés à la fois sur le retard de croissance, la perte de poids, la perte de cheveux, la fragilité osseuse... Mais aussi sur leur espérance de vie : elle est passée de 151 jours à 222 jours en moyenne.

Quant aux cellules de malades en culture, elles ont retrouvé, grâce à ce traitement, une morphologie normale et plusieurs autres paramètres altérés sont retournés à des valeurs normales.

Pas de faux espoirs : ce traitement ne guérira pas définitivement les malades. Mais peut-être leur permettra-t-il de vivre un peu plus longtemps une vie de meilleure qualité... C'est pour l'instant tout ce que l'on peut offrir à ces enfants qui, aujourd'hui, ne survivent en moyenne que 13 ans.

Un premier patient a déjà été inclus dans l'essai à l’hôpital de la Timone à Marseille. Quatorze autres patients européens âgés de plus de 3 ans pourront y participer. Cela peut paraître peu mais c'est plus de la moitié du nombre estimé de malades en Europe (25)!

Au début de l'essai, les patients se rendront à la consultation de l'hôpital de la Timone à Marseille pour une visite de suivi de 4 jours. Ils devront ensuite prendre quotidiennement un comprimé oral de Pravastatine (10mg/jour) et revenir à l'hôpital pour une hospitalisation de 24h au cours de laquelle ils recevront de l'acide zolédronique en injection intraveineuse pendant une demi-heure environ. Et ce, toutes les 6 semaines pour les trois premières injections et ensuite tous les trois mois.

L'essai, coordonné par Nicolas Lévy, devrait durer 3 ans. Il s'agit d'un essai dit de phase I/II où l'on évalue en fait moins l'efficacité du traitement que son absence de toxicité.

Si le traitement s'avère sans danger, tous les autres malades pourront être inclus pour la dernière phase de l'essai. Pas question d'attendre! Car s'il n'est pas toxique au pire, le traitement ne leur apportera pas de bénéfice et, au mieux, il sera bel et bien efficace!

Et tout cela grâce... aux dons du Téléthon! Cet essai est en effet financé à hauteur de 30% par le Téléthon. A nouveau, un grand merci aux donateurs !

Commentaires

j'aimerai avoir plus d'informations à propos de l'intégartion sociale des jeunes atteind de progéria, on ne trouve sur les sites que l'aspect génétique de la maladie et j'aimerai en savoir plus sur ce que ressentent ces jeunes. merci d'avance et répondez moi vite s'il vous plait!! :)

Écrit par : ju | 01/12/2008

Ce que l'on peut dire (de manière assez banale, mais réaliste) c'est que pour ces enfants la vie n'est pas facile. Et ce pour plusieurs raisons.
Leur aspect physique est très différent de celui des enfants du même âge. Il arrive donc, comme le savent toutes les personnes "différentes" pour un aspect ou un autre de leur apparence physique, qu'ils soient l'objet de moqueries blessantes.
Les enfants atteints de Progéria sont par ailleurs tout à fait intelligents et comprennent très bien, en grandissant, les causes et surtout les conséquences de leur maladie génétique. Leur maladie est donc en soi extrêmement lourde à gérer du point de vue psychologique pour eux-mêmes et leurs familles.


Il existe une association européenne des familles de malades, la Progeria Family Circle, très active, qui a pour but d'accompagner et aider toutes les familles qui le souhaitent, en organisant notamment des réunions régulières favorisant les échanges entre familles et professionnels. De nombreuses familles ont rejoint cette association, avec des effets bénéfiques pour l'enfant et les différents membres de la famille. Leur site web est celui-ci : http://www.progeriafamilycircle.eu/. Malheureusement les versions françaises et anglaises de ce site ont encore une traduction très approximative.

De son côté, l'AFM tente, grâce au Téléthon, de faire connaître cette maladie afin de sensibiliser le grand public et contribuer à éviter ces moqueries tout en créant un peu de solidarité autour des familles touchées par cette maladie rare.

L'AFM a également contribué, comme vous avez pu le lire sur ce blog, à rendre possible la mise en place d'un essai thérapeutique basé à Marseille pour ces enfants issus de toute l'Europe. Un essai qui ne permettra malheureusement pas à ces enfants de guérir mais peut-être de mieux vivre un peu plus longtemps...

Écrit par : équipe AFM | 02/12/2008

Dimanche 7 Décembre 2008

"MERCI" à tous, aussi bien les personnes qui ont fais monter le montant promis, et, donc : attribué pour le 'Téléthon 2008'

Pour celà, que de 'MERCI' !!!!...

ZAÏMA // ... // 'La générosité n'a pas, quand à elle : failli !' // "A là bonheur !"

Écrit par : ZAÏMA | 07/12/2008

Bonjour,
Nous sommes en Terminale ST2S (Science et Technique du Sanitaire et du Sociale), et dans le cadre de notre AID (Activité InterDisciplinaire) nous faisons une étude sur la progéria.
Nous aimerions savoir comment se passe la scolarisation d'un enfant atteint de la maladie et quelles sont les conséquences sur l'insertion sociale.

Écrit par : Cindy,Laetitia,Auriane | 11/12/2008

Voilà depuis plus d'un an j'essaie de m'occuper d'un enfant au Maroc avec la complicité du Docteur Levy .

Cet enfant dont les parents ne sont pas du tout au courant de cette maladie bien sur.
Je connais cet enfant agé de 14 ans sepromenant sur un quad acheté par une tanteen Angleterre .

L'équipe du docteuc LEVY vient de mentionner que l'on ne s'occupe que de européens à cause de la sécu .
Une chance sa tante est en Angleterre .
J'attends la suite .Je pars ua Maroc au mois de février et avec une équipe d'agadir nous allons nous occuper de cet enfant .
Moi je suis bordelaise .
amitiés
RENEE

Écrit par : greze | 13/12/2008

Bonjour,

Je suis étudiante en 1er année de DUT Génie Biologique et je travaille sur un projet qui a pour sujet la progeria.
Ayant remarqué cet article, pourrais-je avoir des renseignements sur la personne qui l'a écrit.

Merci de votre aide.

Écrit par : melanie | 17/11/2010

Bonjour nous aussi nous sommes en Tst2s et on voudrais des'information sur l'insertion social des individus atteint de la progeria




merci d'avance.

Écrit par : Meriem | 29/11/2010

Bonjour je voudrais savoir on en est le traitement s'il a évolué ou pas?

Écrit par : sophie | 13/06/2011

Bonjour ,nous sommes également en terminale st2s et nous aimerons savoir comment les enfants atteints de la progeria s'insert dans la societé ainsi que la scolarisation et les causes,merci d'avance.

Écrit par : heyer | 19/10/2011

De plus nous trouvons diverses information il dise que ca touche 3 à 4 million dans le monde et ensuite qu'il ya 45 cas connu ce n'est pas coherant.

Écrit par : heyer | 19/10/2011

bonjour je suis etudiante en sc de l'information et de la communication en R.D.congo, j'emerai connaitre la cause de cette maladie génétique dite progeria

Écrit par : sarah samine | 18/11/2011

C'est formidable ce que le Téléthon fait en France depuis 1987.Pour revenir à la progéria, j'ai l'impression que le fait de s'intéresser à cette " saloperie " et à défaut aujourd'hui de ne pouvoir l'anéantir, on peut au moins non seulement allonger l'espérance de vie des gens atteints de ce mal; non seulement améliorer l'état général des malades, mais qu'en plus cela a très certainement été utile ( je parle sous réserve de risque d'erreur de ma part ) d'inspirer un chercheur de la ville de Montpellier qui s'appelle Jean marc Lemaitre qui a réussi à rajeunir des cellules d'une personne de 75 ans et de s'attaquer enhardi par ce succès sur des personnes de 90 à 101 ans même.

Pour l'instant le grand public ne dispose pas encore de tout ceci, mais si cela continue on peut se prendre à rêver qu'au cours de ce siècle et même avant 2040 de pouvoir vaincre l'arthrose, maladie d'Alzheimer, maladie de Parkinson, surdité, problèmes osseux divers, problèmes de vues......

DANS TOUS LES CAS BRAVO A TOUS.

Écrit par : fabrice | 14/01/2012

Les commentaires sont fermés.