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20/11/2008

Nantes, capitale de l'espoir

Nantes-Feydeau.JPGC'est à Nantes que l'espoir de traiter la rétinite pigmentaire a pris forme ! Une collaboration entre l'équipe de Fabienne Rolling du laboratoire de thérapie génique de Nantes, le service d’ophtalmologie du CHU de Nantes et l'école vétérinaire de Nantes a d'abord abouti à un premier essai de thérapie génique contre la rétinite pigmentaire chez des chiens briards (cf. note du 6 novembre). L'essai a été couronné de succès.

Il s'agissait d'apporter dans la rétine un gène-médicament, la copie fonctionnelle du gène généralement muté chez les patients qui sont atteints de cette forme congénitale de rétinite pigmentaire, le gène RPE65. Pour cela, les chercheurs ont développé un "transporteur" : un petit virus rendu inoffensif mais dont on exploite la capacité à pénétrer les cellules humaines et à y relarguer son matériel génétique (ici, le gène-médicament!). Ce transporteur est appelé vecteur.

Forte de ce premier succès chez le gros animal, l'équipe envisage de mener un essai de thérapie génique chez l'Homme. Le vecteur AAV-4 contenant le gène RPE65 a d'ores et déjà obtenu de la part de la Commission européenne la désignation de "médicament orphelin" pour l'amaurose congénitale de Leber. Mais avant de pouvoir mener cet essai, le laboratoire de thérapie génique nantais doit produire assez de vecteurs dans des conditions irréprochables (normes BPF pour Bonnes pratiques de fabrication).

Un tout nouveau centre de production est donc en cours de construction, toujours à Nantes! Il s'agit de la plateforme Atlantic Bio GMP-ABG. Elle devrait débuter son activité courant décembre, afin de réussir à produire d'ici un an assez de vecteurs pour démarrer l'essai chez de jeunes malades.

Depuis 1997, l'AFM soutient les laboratoires impliqués dans la production de vecteurs viraux. C'est donc, une fois encore, grâce aux dons du Téléthon si cet essai verra bientôt le jour... à Nantes! Car c'est l'équipe du CHU de Nantes qui traitera les neuf patients prévus dans cet essai.

Commentaires

bonjour jai mon fil qui et atteint de la maladie congenital de leber etude du gene et le suivant nphp6 cep 290 je voudait savoir ou en est sa maladie merci de bien vouloir me repondre

Écrit par : DELARUE JEAN-MICHEL | 05/01/2009

quel âge a votre fils. ma fille en est également atteinte

Écrit par : zenasni | 25/01/2009

mon fils a 4 ans et demi

Écrit par : DELARUE JEAN-MICHEL | 25/01/2009

vous paressez si près du but pour nous

Écrit par : Contenson Hubert | 16/05/2009

Il s'agissait d'apporter dans la rétine un gène-médicament, la copie fonctionnelle du gène généralement muté chez les patients qui sont

Écrit par : canvas art | 02/02/2012

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