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03/12/2008

Un essai de phase IIb en France : l'essai PTC

Le CHU de Nantes, le CHU de la Timone à Marseille et l'Institut de myologie à Paris participent à un nouvel essai clinique évaluant un nouveau traitement pour les enfants atteints de la myopathie de Duchenne/Becker. Il s'agit d'un essai mené par une société américaine, PTC Therapeutics.

PTC Therapeutics a déjà réalisé les précédentes phases de l'étude aux États-Unis. La phase dite "IIa" a été menée auprès de 38 jeunes garçons et a montré une bonne tolérance du produit.

Les malades concernés par ce traitement sont les personnes porteuses d'une mutation très particulière appelée "codon-stop" (ou mutation non-sens car le trio ne code pour aucun acide aminé). Un codon-stop est un trio de lettres qui signale, pour chaque gène, la fin du cadre de lecture. La protéine cesse d'être synthétisée par le ribosome à partir du moment où le ribosome "lit" ce signal. Si une mutation transforme un codon en codon-stop, la protéine est raccourcie, ce qui peut la rendre non fonctionnelle.

Grâce à la molécule mise au point par l'équipe de Lee Sweeney de l'université de Pennsylvanie aux États-Unis et PTC Therapeutics, il est possible d'inciter le ribosome à continuer sa lecture du gène de la dystrophine (on parle de "traduction" du gène en protéine) malgré la présence d'un codon-stop anormal. Résultat : la protéine est synthétisée de manière complète et fonctionnelle.

La molécule qui permet cette "translecture" de codon-stop a été baptisée PTC124. Elle fait l'objet d'essais chez l'homme pour la myopathie de Duchenne et de Becker (pour les 15% de patients porteurs d'une mutation de type codon-stop) mais aussi pour la mucoviscidose.

Pour la myopathie de Duchenne/Becker, l'essai de phase IIb a lieu simultanément aux États-Unis, en Australie et dans plusieurs centres européens. En France, l'essai est coordonné par Thomas Voit, le directeur scientifique et médical de l'Institut de myologie, l'un des 3 bras armés du Téléthon.

L'essai a pour objectif de vérifier très précisément si le PTC 124 permet d'améliorer l'activité de la marche, la fonction musculaire et la force physique et si le médicament peut être administré pendant une longue période sans risques. Il s'adresse à un profil bien particulier de malades. Parmi les critères que les enfants doivent remplir pour y participer, on peut citer l'âge minimum de 5 ans.

Les malades seront répartis en trois groupes de 55 personnes traitées soit par le PTC124 à faible ou forte dose, soit par un placebo (une molécule inactive).

Commentaires

VITE VITE VITE PAR PITIE TROUVEZ

Écrit par : Contenson Hubert | 16/05/2009

Lire le blog en entier, pretty good

Écrit par : Nina_Tool | 20/09/2009

et aufaite les gens du maroc benificient pas de ce putain d'essai

Écrit par : XXX | 09/03/2010

Une fois le dossier déposé à l'Afssaps, il faudra attendre que l'Agence donne son accord. La première phase clinique de l'essai de

Écrit par : canvas prints | 14/02/2012

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