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25/11/2008

Amaurose de Leber : bientôt un essai chez des enfants !

P.Moullier.jpg"En 1996, la thérapie génique était dans les limbes. Dix ans plus tard, nous en sommes aux essais chez l'Homme. A l'échelle de la recherche, c'est fulgurant !". Voilà comment le Dr Philippe Moullier, directeur du laboratoire de thérapie génique de Nantes (à gauche sur la photo), résume cette formidable aventure menée contre une rétinite pigmentaire, l'amaurose de Leber.

Il faut dire que cette maladie présente l'avantage d'être très localisée, au niveau de la rétine. Or, comme le souligne Fabienne Rolling, du laboratoire de thérapie génique de Nantes, "la rétine est un organe facile à atteindre qui se prête bien aux traitements locaux". De plus, "dans une maladie telle que l'amaurose de Leber, il suffit que quelques cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien soient ciblées par le gène thérapeutique pour que la rétine fonctionne à nouveau correctement!"

L'amaurose de Leber était donc un modèle de choix pour tenter une thérapie génique. Chez le chien briard, l'essai fut un succès (cf. note du 6 novembre). Et chez l'Homme, l'essai n'est pas encore lancé mais c'est une question de mois ! Il est programmé pour débuter fin 2009-début 2010!

La thérapie génique devrait être proposée à des enfants. En effet, avec le temps, les cellules de la rétine dans lesquelles on injecte le gène-médicament dégénèrent : l'atrophie de la rétine est alors irréversible. Il faut s'adresser à des malades dont les cellules n'ont pas eu le temps de dégénérer pour espérer tirer bénéfice du traitement.

L'essai prévoit d'inclure 9 personnes, qui seront toutes traitées au CHU de Nantes. Le Pr Weber, du CHU de Nantes, travaille dès aujourd'hui au recrutement des patients porteurs de la mutation du gène RPE65.

Un grand merci à tous ceux qui soutiennent le Téléthon sans lesquels tout cet espoir n'aurait pas vu le jour. Et un grand merci aux familles de malades. Car comme le rappelle le Dr Moullier, "l'argent n'est pas tout, il y a la rage des familles qui nous booste" !